著者情報内田恵理子　　国立医薬品食品衛生研究所山下拓真　　国立医薬品食品衛生研究所山本武範　　国立医薬品食品衛生研究所井上貴雄　　国立医薬品食品衛生研究所山口照英　　金沢工業大学直田みさき　　（独）医薬品医療機器総合機構真木一茂　　（独）医薬品医療機器総合機構小野寺雅史　　国立成育医療研究センター菅生健　　東京大学和田美加子　　東京大学恒川雄二　　東京大学岡田尚巳　　東京大学加藤浩　　日本大学入澤朗　　入澤コンサルティング（同）/元中外製薬(株) 前田大輔　　（独）医薬品医療機器総合機構澤田留美　　国立医薬品食品衛生研究所久保雄昭　　（株）サイト・ファクト村上真史　　（株）サイト・ファクト川真田伸　　（株）サイト・ファク発刊日 2023年12月20日体裁 B5判並製本 268頁発行サイエンス＆テクノロジー株式会社 I S B Nコード 978-4-86428-313-7 Cコード C3047 内容情報第1章　　第1節　遺伝子治療用製品等の開発に関する規制と臨床開発動向　　　はじめに　　　1. 遺伝子治療の臨床開発に関する規制の概要　　　2. 遺伝子治療用製品等の承認状況　　　3. 日本における遺伝子治療開発の現状　　　4. 遺伝子治療用製品等の開発と課題　　　おわりに　　第2節　再生医療等製品/遺伝子治療用製品開発及び臨床研究とカルタヘナ法　　　はじめに　　　1. 遺伝子治療臨床研究でのカルタヘナ第一種使用申請について　　　2. 遺伝子治療製品の臨床開発とカルタヘナ第1種使用　　　3. 欧米の遺伝子治療製品開発での環境影響評価　　　4. 市販後のカルタヘナ対応と医療機関でのウイルス排出対策　　　5. 新たな遺伝子治療の動向とカルタヘナ申請　　　最後に第2章　遺伝子治療用製品・遺伝子導入/改変細胞製品の品質・安全性に関する海外規制の最新動向　　はじめに　　1. 欧米における「遺伝子治療製品」の定義と位置づけ　　2. 米国の遺伝子治療製品関連ガイダンス　　3. 欧州の遺伝子治療用製品関連ガイドライン　　4. 遺伝子治療製品の規制に関する国際調和の動向　　おわりに第3章　遺伝子治療用製品の非臨床安全性評価　　はじめに　　1. ベクターの特性の把握　　2. 動物を用いた安全性評価　　3. 各種リスク評価　　4. 動物試験結果のヒトへの外挿における課題　　おわりに第4章　規制をふまえた臨床試験立案／治験計画　　はじめに　　1. 遺伝子治療用製品開発における留意点　　2. 遺伝子治療用製品開発のための臨床試験デザイン　　3. 遺伝子治療用治験計画書の作成　　4. 臨床研究から治験への移行での留意点　　最後に第5章　国内での遺伝子治療用製品の臨床試験実施　　はじめに　　1. 日米欧での臨床試験（治験）実施プロセスと特別措置　　2. 治験実施の各相における留意点　　3. 臨床側での治験実施における課題‐原材料としての患者細胞採取‐ 　　4. 臨床側での治験実施における課題‐カルタヘナ法‐ 　　最後に第6章　ウイルスベクターの規格設定方法と品質評価　　はじめに　　1. 遺伝子治療用製品に用いられるウイルスベクターの特徴　　2. ウイルスベクターの規格設定方法　　3. ウイルスベクターの品質評価方法と留意点　　おわりに第7章　ウイルスベクターの製造方法と品質管理手法　　はじめに　　1. 代表的な製造プロセス　　2. ウイルスベクターの分析方法　　3. 安定性・品質を損なわないスケールアップの方法　　おわりに第8章　遺伝子治療用製品の特許戦略　　はじめに　　1. 遺伝子治療用製品の現状　　2. 遺伝子治療用製品の特許調査　　3. 遺伝子治療用製品の特許動向　　4. 遺伝子治療用製品の審査実務　　5. 遺伝子治療用製品の登録特許の事例　　6. 遺伝子治療用製品の特許戦略の視点　　おわりに第9章　遺伝子治療用製品等の申請資料作成　　はじめに　　1. CTDの作成　　2．管理戦略　　3. 迅速審査　　4. CMC薬事デザイン　　おわりに第10章　PMDA相談の対応と相談資料作成　　はじめに　　1. PMDAが実施する相談について　　2. RS総合相談およびRS戦略相談　　3. RS戦略相談における相談資料の作成　　おわりに第11章　市販後の安全対策構築　第1節　再生医療等製品における市販後の安全対策について　　はじめに　　 1. 再生医療等製品について　　 2. 再生医療等製品の市販後安全対策の現状‐医薬品との比較　　 3. 再生医療等製品の市販後安全対策に関する課題　　おわりに　　第2節　遺伝子治療用製品における市販後の安全対策　　　1. 製造販売後調査の概要　　　2. RMPの概要　　　3. 遺伝子治療用製品の市販後安全対策の現状と課題　　　4. 遺伝子治療用製品の安全性、有効性　　　おわりに第12章 CAR-T細胞の開発と製造　　はじめに　　1. CAR-T細胞の開発と製造における課題と留意点　　2. CAT-T細胞製造における品質基準　　3. CAR-T細胞の申請と承認取得～申請の際の留意点～　　おわりに第13章ゲノム編集技術の研究開発動向‐医療応用に向けた動き‐ 　　はじめに　　1. ゲノム編集技術の概要　　2. ゲノム編集技術の研究動向　　おわりに注意事項お使いのモニターの発色具合によって、実際のものと色が異なる場合がございます。